【每日一习话】“轨道上的京津冀”加速形成

说起LAG-3的临床开发又不得不提一句PD-1，对于大多数实体瘤患者来说，PD-1药物只对20%-30%的患者有效，在这些应答的患者中，后续仍会有10%-15%的患者出现耐药，因此，将PD-1药物与其他药物联合使用，已成为提高肿瘤免疫疗法临床疗效的主流策略。

因此，在某些疾病领域，第一座大山实际上并不存在。从临床2期到获批上市的时间来看，孤儿药研发时间不超过5年，而非孤儿药却要6-8年的时间。

尤其是包括基因治疗、RNA、补体疗法等在内的多个新兴技术平台正在以罕见病为练兵场，并逐步拓展到其他罕见和常见疾病，拓宽其技术价值。从年龄分布来看，20岁以下的罕见病患者占比约为60%，且多为婴儿期发病，而有效的药物治疗可显著延长患者带病生存期至数十年。在医疗机构层面，由卫健委统筹管理罕见病协作网络已经吸纳了超300家成员医院。当前，国内对罕见病的诊疗能力弱是不争的事实。为推动中国罕见病产业发展，近日第十届中国罕见病高峰论坛在杭州召开。

中国罕见病产业价值何在？胡奇聪认为，放眼全球，罕见病产业具有三大价值：医学价值、技术价值以及商业价值。2019年首部国家级罕见病诊疗指南《罕见病诊疗指南（2019年版）》推出。目前，特瑞普利单抗已经覆盖全国约3000家医院以及超过全国1500家专业药房，获批适应症已成功纳入31个城市商业保险。

2021年7月，君实生物与嘉晨西海达成合作协议，双方成立合资公司，基于mRNA技术平台共同研发肿瘤、传染病、罕见病及其他领域的mRNA新药或疫苗。此前，特瑞普利单抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤领域获得FDA授予的2项突破性疗法认定、1项快速通道认定和3项孤儿药资格认定，后续在美国的研发、注册及商业化速度有望加快。其产品中含多个潜在全球新靶点药物，新药开发不断提速，仅上半年就有6款新药在中国或美国获批进入临床。2021-09-01 17:17 · 陈璐茜 2021年上半年，君实生物实现收入总额21.14亿元，较去年同期增加约15.40亿元，同比增长268%，收入增长主要来自两款商业化产品特瑞普利单抗、新冠中和抗体埃特司韦单抗（JS016）的强势表 8月30日，君实生物发布2021年上半年中期业绩。

参考资料：1.君实生物2021年半年度报告。根据财报数据，特瑞普利单抗作为全国首款获批上市的PD-1产品，其商业化进程已在全国遍地开花。

截止目前，这一双抗体疗法已在全球超过12个国家和地区获得EUA。融资活动所得现金20.28亿元，主要源于2021年6月配售新H股，所得款项净额约为21.06亿元。利润约1,100万元，同期亏损5.98亿元，公司实现盈利主要由于收入大幅增加。2021年2月，美国FDA正式批准埃特司韦单抗1400mg和巴尼韦单抗700mg双抗体疗法的紧急使用授权（EUA）用于治疗伴有进展为重度COVID-19和/或住院风险的轻中度COVID-19轻中度患者

截至2021年6月30日止六个月，公司的研发成本共计人民币2.82亿元，拥有7款临床阶段药物，其中普克鲁胺已进入3期临床阶段。该公司核心产品普克鲁胺、福瑞他恩以及ALK-1单抗目前均已进入临床2期或3期阶段。除这些产品外，开拓药业c-Myc抑制剂和ALK-1/VEGF双靶点抗体等产品正处于临床前阶段，后续研发动力充足。ALK-1单抗是开拓药业于2018年自辉瑞取得全球独家授权的产品，代表着该公司开启了大分子药物领域的布局。

福瑞他恩治疗痤疮的中国I/II期临床试验已获国家药监局药品审评中心(CDE)批准，并于2021年4月16日完成首批受试者给药。参考资料：1.开拓药业。

2021年7月，美国FDA同意开拓药业开展福瑞他恩治疗雄激素性脱发的II期临床试验。（图注：开拓药业临床研发管线）尽管开拓药业尚未实现盈利，但是从其研发管线的进展来看，距离收获期也并不遥远。

普克鲁胺是新一代AR拮抗剂，有潜力成为同类最佳产品，目前开拓药业正在开展该产品用于治疗COVID-19、mCRPC及AR+转 移 性 乳 腺 癌的临床试验，其中用于治疗COVID-19的临床试验已进入3期临床阶段，并且普克鲁胺已于7月16日获得巴拉圭国家公共卫生和社会福利部(MSPBS)正式授予紧急使用授权(EUA)，用于新冠住院患者的治疗。根据业绩报告，目前开拓药业布局了小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，拥有7款临床阶段药物，包括2款AR拮抗剂普克鲁胺和福瑞他恩、ALK-1单抗、mTOR激酶靶向抑制剂、Hedgehog/SMO抑制剂、AR-PROTAC化合物和PD-L1/TGF-β双靶点抗体。开拓药业2021半年报：研发投入2.82亿元，普克鲁胺治疗新冠商业化在即 2021-09-01 17:18 · 林山月 近日，开拓药业公布了2021上半年业绩和近期业务亮点。福瑞他恩是一种AR拮抗剂，面向的是备受人们关注的脱发及痤疮市场。在产能方面，开拓药业除了扩建自有GMP工厂的产能外，还与海南华益泰康签署了战略合作协议。近日，开拓药业公布了2021上半年业绩和近期业务亮点。

目前，福瑞他恩治疗雄激素性脱发的中国II期临床试验正在进行数据分析，预计近期将公布初步数据。此外，开拓药业已经与康宁杰瑞就开发ALK-1单抗及KN046在HCC中的联合疗法达成合作。

ALK-1单抗是一种新的抗血管生成抑制剂，有潜力成为ALK-1靶点的首款全人源单克隆抗体治疗药物。截至2021年6月30日止六个月，公司的研发成本共计人民币2.82亿元，同比增长90.2%，研发成本的增加主要是由于临床研究开支增加，研发及临床人员规模增加带来人员开支增加以及股权激励计划费用。

同时为了加快推进普克鲁胺新冠适应症的商业化，为阻击全球新冠疫情蔓延贡献重要力量，开拓药业就普克鲁胺治疗新冠与复星医药达成在印度和28个非洲国家的商业化合作，与Etana达成在印度尼西亚的商业化合作。目前，该产品联合PD-1抗体Nivolumab二线治疗晚期肝细胞癌(HCC)II期试验正在中国台湾和美国进行

开拓药业2021半年报：研发投入2.82亿元，普克鲁胺治疗新冠商业化在即 2021-09-01 17:18 · 林山月 近日，开拓药业公布了2021上半年业绩和近期业务亮点。截至2021年6月30日止六个月，公司的研发成本共计人民币2.82亿元，拥有7款临床阶段药物，其中普克鲁胺已进入3期临床阶段。（图注：开拓药业临床研发管线）尽管开拓药业尚未实现盈利，但是从其研发管线的进展来看，距离收获期也并不遥远。截至2021年6月30日止六个月，公司的研发成本共计人民币2.82亿元，同比增长90.2%，研发成本的增加主要是由于临床研究开支增加，研发及临床人员规模增加带来人员开支增加以及股权激励计划费用。

2021年7月，美国FDA同意开拓药业开展福瑞他恩治疗雄激素性脱发的II期临床试验。该公司核心产品普克鲁胺、福瑞他恩以及ALK-1单抗目前均已进入临床2期或3期阶段。

目前，该产品联合PD-1抗体Nivolumab二线治疗晚期肝细胞癌(HCC)II期试验正在中国台湾和美国进行。ALK-1单抗是一种新的抗血管生成抑制剂，有潜力成为ALK-1靶点的首款全人源单克隆抗体治疗药物。

近日，开拓药业公布了2021上半年业绩和近期业务亮点。福瑞他恩是一种AR拮抗剂，面向的是备受人们关注的脱发及痤疮市场。

普克鲁胺是新一代AR拮抗剂，有潜力成为同类最佳产品，目前开拓药业正在开展该产品用于治疗COVID-19、mCRPC及AR+转 移 性 乳 腺 癌的临床试验，其中用于治疗COVID-19的临床试验已进入3期临床阶段，并且普克鲁胺已于7月16日获得巴拉圭国家公共卫生和社会福利部(MSPBS)正式授予紧急使用授权(EUA)，用于新冠住院患者的治疗。此外，开拓药业已经与康宁杰瑞就开发ALK-1单抗及KN046在HCC中的联合疗法达成合作。ALK-1单抗是开拓药业于2018年自辉瑞取得全球独家授权的产品，代表着该公司开启了大分子药物领域的布局。同时为了加快推进普克鲁胺新冠适应症的商业化，为阻击全球新冠疫情蔓延贡献重要力量，开拓药业就普克鲁胺治疗新冠与复星医药达成在印度和28个非洲国家的商业化合作，与Etana达成在印度尼西亚的商业化合作。

目前，福瑞他恩治疗雄激素性脱发的中国II期临床试验正在进行数据分析，预计近期将公布初步数据。根据业绩报告，目前开拓药业布局了小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，拥有7款临床阶段药物，包括2款AR拮抗剂普克鲁胺和福瑞他恩、ALK-1单抗、mTOR激酶靶向抑制剂、Hedgehog/SMO抑制剂、AR-PROTAC化合物和PD-L1/TGF-β双靶点抗体。

除这些产品外，开拓药业c-Myc抑制剂和ALK-1/VEGF双靶点抗体等产品正处于临床前阶段，后续研发动力充足。参考资料：1.开拓药业。

福瑞他恩治疗痤疮的中国I/II期临床试验已获国家药监局药品审评中心(CDE)批准，并于2021年4月16日完成首批受试者给药。在产能方面，开拓药业除了扩建自有GMP工厂的产能外，还与海南华益泰康签署了战略合作协议